La guía de la FDA para el desarrollo centrado en paciente de medicamentos

Hace unas semanas debatíamos en este blog el impacto de la experiencia del paciente para las compañías farmacéuticas. En el analizaba cómo el tema de patient centricicty beneficia a compañías y pacientes. En este sentido se mencionaba la guía de la FDA sobre el desarrollo centrado en paciente de medicamentos.

En esta ocasión entramos a analizar esta guía más en detalle porque establece claramente que es clave incorporar las experiencias de los pacientes en el diseño de los ensayos clínicos en las evaluaciones de riesgo beneficio, así como en la información y el etiquetado.

A la hora de diseñar una investigación, la guía establece un protocolo genérico, que es el que generalmente seguimos en el Instituto para la Experiencia del Paciente en nuestros proyectos con compañías farmacéuticas.

Así, establece la importancia de recoger PREMS (Patient Reported Experiences o la experiencia en el cuidado, para más información un estupendo estudio de la London School of Hygiene and Tropical Medicine) como aspecto clave para el ensayo clínico. La guía de la FDA detalla en su página 55 cómo han de recogerse las experiencias de pacientes de forma cualitativa y establece un protocolo para comprender el “qué” de la experiencia de paciente (por ejemplo síntomas, señales, percepciones), explorar el “por qué” (por qué importan esos signos, por qué se prefiere una forma de medicación a otra, etc.) y examinar el “cómo” (cómo impactan síntomas en la vida cotidiana, cómo mejoran con los tratamientos, etc.).

Prescripción centrada en paciente
Además de para el ensayo clínico centrado en paciente, nuestra experiencia en proyectos con pacientes con patologías respiratorias, oncológicas y dermatológicas muestra que el uso de PREMS es adecuado también para mejorar la adherencia y complementar la prescripción médica basada en datos clínicos con datos basados en la experiencia psicológica y social. Por ejemplo, muchas patologías con llevan aislamiento social que suele conducir a depresión. Por lo tanto, el facultativo, además de recomendar un tratamiento por su eficacia terapéutica, puede hablarle al paciente de que puede recuperar su vida social, por ejemplo.

En este sentido la guía es muy clara y dice que los datos de pacientes deben incluir “información sobre la experiencia de los pacientes con una enfermedad, incluyendo el impacto físico y psicosocial de una enfermedad o de una terapia o investigación clínica relacionadas con esa enfermedad”. Y establece que esa experiencia incluye “percepciones y opiniones de los pacientes, sentimientos, necesidades, preferencias e interacciones sociales (ensayos clínicos, vida familiar, social, etc.)”

¿Por qué es importante?
¿Por qué hay que recoger todos estos datos e incluirlos en el diseño de ensayos clínicos, programas de adherencia, claims, mensajes de lanzamiento? La propia guía responde “los pacientes son los expertos en la experiencia de su propia enfermedad y los consumidores últimos de los productos médicos. Recoger datos de pacientes es importante porque ofrece la oportunidad de informar a los desarrolladores de productos médicos y a los reguladores de con el fin de una mejor toma de decisiones que permitan satisfacer las necesidades de los pacientes”.

El tema de necesidades no se refiere necesariamente a necesidades de consumo. El documento habla de “unmet needs” (necesidades no cubiertas) y de resultados clínicos que pueden afectar al desarrollo de medicamentos, selección y a la comunicación de la relación beneficio/riesgo.

Al final se trata de obtener evidencia del mundo real (real world evidence) y con ella generar datos y acciones que salven vidas.

Trabajar el journey desde la perspectiva del paciente
En nuestra experiencia, muchas compañías farmacéuticas trabajan con journeys, pero realizados desde la perspectiva del proceso clínico. Un ejemplo sería dividir la experiencia en las fases debut, diagnóstico, medicación y resultado (en realidad es más complejo porque aquí se incluirían sintomatologías, impactos clínicos, etc.). Sin embargo, si trabajamos desde la perspectiva del paciente podemos respetar el proceso clínico e incluir aspectos tan importantes como el infradiagnóstico y el viaje por el sistema sanitario hasta que por fin se da el diagnóstico. O, por ejemplo, la importancia del sesgo de género a la hora de diagnosticar (este artículo cita numerosos estudios en los cuales hasta el 50% de mujeres recibe diagnósticos cardiológicos erróneos o que las mujeres reciben tratamientos de diálisis más tarde que los hombres.)

Por eso es importante que los mapas de experiencia de paciente incluyan a los mismos en su desarrollo, para lo cual la guía FDA facilita protocolos claros.

Nuevas formas de investigación social y tecnologías digitales
Dentro de estos protocolos llaman la atención dos elementos con los que trabajamos en el IEXP, pero que no son muy conocidos aún, ya que inicialmente despiertan objeciones porque no hay mucha literatura aún. Se trata de técnicas de investigación que incluyen la netnografía (etnografía en foros de internet y redes sociales), el uso de focus groups sincrónicos (una técnica que usamos en talleres de sanidad participativa) y el uso de datos procedentes de las tecnologías de salud digital.

Aplicación a hospitales y clínicas
¿Esta guía solamente es aplicable al trabajo con la industria farmacéutica? Claramente no. En experiencia de paciente hospitalaria hay una corriente que se centra más en la satisfacción, cumplimiento de indicadores como HCAHPS, el efecto wow, etc. Esta corriente es útil y eficaz en urgencias, atención general, atención a casos agudos. Con este enfoque nos centramos en la satisfacción y en la gestión de expectativas. Es muy útil en la sanidad privada como fidelizador y prescriptor de pacientes y en la pública como fidelizador del ciudadano, que al final ponderará también la sanidad a la hora de emitir y prescribir su voto.

Pero cuando hablamos de enfermedades crónicas y graves como el cáncer, la EPOC, etc. conviene trabajar con la otra corriente, con la que abordamos desde el Instituto de Experiencia del Paciente. Esta corriente se centra precisamente recoger el qué, el por qué y el cómo de la experiencia de paciente, porque su contexto importa para el resultado clínico, porque no se trata de mejorar (solamente) su satisfacción, sino de hacer más liviana su experiencia con la enfermedad y crear una experiencia de salud.  Ese con este enfoque como se crean programas para reducir los ingresos por asma infantil, para crear un apoyo emocional, para diseñar un servicio oncológico que facilite la reintegración social, para frenar el infradiagnóstico de enfermedades respiratorias en primaria, para hacer más llevadera la enfermedad mental a familiares de pacientes y llevarlos hacia una mayor autonomía… es decir, recoger evidencia del mundo real y producir datos y acciones que slaven vidas.

Written by Carlos Bezos Daleske
Director IEXP